Macytentan i zachorowalność i śmiertelność w nadciśnieniu tętniczym płuc AD 5

Charakterystyka pacjentów na linii podstawowej. Pacjenci byli zapisani do 151 ośrodków w 39 krajach w okresie od maja 2008 r. Do grudnia 2009 r. (Ostatnia wizyta u pacjenta, marzec 2012 r.). Łącznie 742 pacjentów losowo przydzielono do grupy otrzymującej placebo (250 pacjentów), macytentan w dawce 3 mg (250) lub macytentan w dawce 10 mg (242) i włączono do populacji, która miała zamiar leczyć. Rozmieszczenie pacjentów przedstawiono na ryc. S1 w dodatkowym dodatku. Tabela przedstawia demograficzną i kliniczną charakterystykę pacjentów na linii podstawowej. Chociaż tylko pacjenci z II, III lub IV klasą czynnościową WHO byli dopuszczeni w badaniu zgodnie z protokołem, jeden pacjent w klasie funkcjonalnej I WH został błędnie uwzględniony. Jeden pacjent losowo przydzielony do placebo nie otrzymał badanego leku i został wyłączony z analizy bezpieczeństwa. Średni czas trwania badania wynosił 85,3 tygodnia, 99,5 tygodnia i 103,9 tygodnia dla pacjentów otrzymujących placebo, dawka 3 mg macytentanu i dawka 10 mg macytentanu, odpowiednio. W sumie 94 pacjentów (12,7%) przerwał badanie leku przedwcześnie bez wystąpienia pierwotnego zdarzenia końcowego; dane od tych pacjentów były cenzurowane w momencie przerwania leczenia w analizie pierwotnego punktu końcowego (Tabela
Zachorowalność i śmiertelność
Tabela 2. Tabela 2. Pierwotne i wtórne punkty końcowe zdarzeń związanych z tętniczym nadciśnieniem płucnym i zgonem. Ryc. 1. Ryc. 1. Wpływ Macitentanu na Złożony Pierwotny Punkt Końcowy pierwszego zdarzenia związanego z tętniczym nadciśnieniem płucnym lub zgonem z jakiejkolwiek przyczyny. Szacunki Kaplana-Meiera dotyczące pierwszego zdarzenia związanego z tętniczym nadciśnieniem płucnym (nasilenie tętniczego nadciśnienia płucnego, rozpoczęcie leczenia za pomocą dożylnych lub podskórnych prostanoidów, przeszczepienie płuc lub septostomia przedsionków) lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny wskazują na znaczący efekt leczenia na korzyść macytentanu w dawce raz na dobę 3 mg w porównaniu do placebo (współczynnik ryzyka, 0,70, 97,5% CI, 0,52 do 0,96, P = 0,01 w teście log-rank) i macytentan w dawce raz na dobę 10 mg w porównaniu do placebo (zagrożenie stosunek, 0,55, 97,5% CI, 0,39 do 0,76, P <0,001 w teście log-rank). Analiza zamiaru leczenia uwzględniała wszystkie dostępne dane, natomiast krzywa Kaplana-Meiera jest obcięta w 36 miesięcy.
W sumie 287 pacjentów miało pierwotne zdarzenie końcowe w medianie okresu leczenia 115 tygodni (Tabela 2): 116 pacjentów (46,4%) w grupie placebo, 95 pacjentów (38,0%) w grupie, która otrzymała 3 mg macytentan i 76 pacjentów (31,4%) w grupie, która otrzymała 10 mg macytentanu. Pogorszenie się tętniczego nadciśnienia płucnego było najczęstszym zdarzeniem pierwotnym
[patrz też: endometrioza na jelitach, koszt badań lekarskich do pracy, darmowe leki dla seniorów ]